Nuove tecnologie nell’editing genetico per le riparazioni del DNA e RNA
I moderni mezzi per l’editing genetico si sono arricchiti di nuovi strumenti della tecnica CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), ideati da due team scientifici indipendenti del Broad Institute del MIT e dell’Università di Harvard a Cambridge, che consentono di sostituire le singole lettere della doppia elica del DNA e del suo mRNA messaggero con enormi potenzialità. Da qualche tempo si era considerata la tecnica CRISPR per tagliare e incollare il materiale genetico che oggi diventa più precisa con due nuove tecniche che non tagliano la doppia elica del DNA, ma utilizzano specifici enzimi per la predisposizione degli atomi in una delle quattro basi azotate elementi il DNA e RNA. La prima tecnica, sviluppata da David Liu del Broad Insti tute del MIT, è denominata Adenine Base Editor (ABE) ossia correttore della base azotata Adenina che è capace di riarrangiare gli atomi in un target di adenina per trasformarla in guanina, in modo tale che la coppia di basi azotate A-T può diventare una coppia di basi azotate C-G. La precisione di tale tecnica ha superato il 50% delle altre tecniche di riscrittura del DNA. Nella seconda tecnica, invece, sviluppata dal bioingegnere Feng Zhang, si è intervenuto non sul DNA ma sul mRNA messaggero, con il quale i nostri geni sono codificati nelle proteine, trasformando l’adenina in un composto chimico Inosina, grazie a un enzima chiamato Cas13 utilizzato dal sistema immunitario dei batteri, che nella sintesi delle proteine viene letto come una guanina. Nei test effettuati in laboratorio questa tecnica ha funzionato per il 30% delle volte. Questi due adattamenti della tecnica CRISPR aprono prospettive terapeutiche enormi nella possibilità di curare malattie come l’anemia falciforme e la fibrosi cistica anche se ancora molte ricerche saranno necessarie per stabilire l’efficacia e la sicurezza. Sicuramente è un grande cambiamento che ci porta sempre più vicini nell’intento di correggere gli errori del nostro genoma e soprattutto di combattere le malattie.